تاثیر درمانی هیدروکسی اوره در فرم های خفیف تالاسمی

مقدمه و هدف : بتاتالاسمی ماژور یک کم خونی ارثی پیشرونده و شدید می باشد. این بیماری از شایعترین اختلالات ژنتیک در کشور ما است. افراد هموزیگوت (ماژور) گاهی فرم خفیف تری از این بیماری را نشان می دهندکه به آنها اینترمدیا اطلاق می شود. بعضی مواد شیمیائی مانند هیدروکسی اوره در مبتلایان به تالاسمی امتحان شده است. در این مطالعه اثر دارو روی مراجعین به مرکز تالاسمی بیمارستان بوعلی سینا ساری در سالهای ۷۸-۱۳۷۷ مورد بررسی قرار گرفت. مواد و روش ها : مطالعه ما یک کارآزمایی بالینی روی بیماران شناخته شده تالاسمیک است که شروع خون گیری آنها ۴ سالگی یا بیشتر بوده و یا در طول عمر به ترانسفوزیون وابستگی شدید نداشته اند. پس از توجیه طرح و کسب رضایت بیماران یا والدین آنها کپسول هیدروکسی اوره (Syrea ساخت کارخانه Medac آلمان ) به صورت یک دوز خوراکی با مقدار ابتدایی mg/kg ۱۰ تا mg/kg ۳۰ روزانه تجویز گردید. پارامترهای خونی شاملÇBÇ واندکس ها وشمارش رتیکولوسیت ماهیانه واندازه گیری هموگلوبینF قبل ازدرمان و ماههای۳و۶بود.شمارشdiff وWBÇ واندازه گیری اوره وکراتینین به منظوربررسی عوارض احتمالی دارو هرماهه انجام شد. موتاسیون ها با روش ÂRMS و تکنیک PÇR در انستیتو پاستور ایران تعیین شد. از آمار توصیفی و تحلیلی ÂNÔVÂ(Tukey Kramer) برای اندازه گیری های مکرر استفاده شد. نتایج : ۲۱ دختر و ۹ پسر در مطالعه شرکت کردند. میانگین سن ۷ ± ۱۹ سال بود. مدت پی گیری ۶ماه و متوسط دوز دارو در بیماران mg/kg ۱۸ بود. تجویز هیدروکسی اوره باعث شد در ۷۳درصد موارد احتیاج به ترانسفوزیون کاملا قطع شود. تغییرات Retic , MÇV , Hct , Hb و میزان و درصد Hb F در طول درمان محاسبه شد که به لحاظ آماری معنی دار بود<۰.۰۰۰۱) تا (P<۰.۰۵. موتاسیون غالب ÏVSÏÏ-Ï بود که در ۳۹ مورد از ۴۶ کروموزومی که مطالعه کامل شده گزارش گردید. استنتاج : داروی هیدروکسی اوره در بیماران ما بسیار موثر و کم عارضه است و هزینه کمتری نسبت به ترانسفوزیون خون دارد توصیه می شود با بررسی های بیولوژی مولکولی روی مکانیسم احتمالی اثر دارو بیشتر تحقیق شود. پیشنهاد می شود مسئله تولید داخلی دارو مورد بررسی قرار گیرد.

Keywords:

β thalassemia intermedia , Hydroxy urea , Blood Transfusion , بتاتالاسمی ماژور , بتاتالاسمی اینترمدیا , هیدروکسی اوره , درمان , موتاسیون